布法罗大学的一组研究人员发表了一篇论文，阐明了某些细胞机制，这些机制可能会改善球形细胞脑白质营养不良(通常称为克拉伯病)患者的预后。

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这篇题为“表达 GALC 的巨噬细胞通过独立于交叉校正的机制改善外周克拉伯病”的论文于今天(5 月 5 日)发表在《神经元》杂志上。

该研究由医学博士 Lawrence Wrabetz 和医学博士 M. Laura Feltri 领导。Wrabetz 和 Feltri 是 Hunter James Kelly 研究所的负责人，他们都是 UB 雅各布斯医学院和生物医学科学学院生物化学和神经学系的教授。

该研究所以前布法罗比尔队四分卫吉姆凯利的儿子的名字命名。亨特·凯利 (Hunter Kelly) 于 2005 年于克拉伯病并发症，享年 8 岁。

克拉伯病是一种进行性和致命性神经系统疾病，通常会影响新生儿并导致儿童在 2 岁或 3 岁之前亡。

传统上，造血干细胞移植，也称为骨髓移植，改善了克拉伯病患者的长期生存和生活质量，但它不是治愈方法。

长期以来，人们一直认为骨髓移植通过称为交叉校正的过程起作用，在该过程中，一种称为 GALC 的酶从健康细胞转移到患病细胞。

UB 研究人员使用新的 Krabbe 病动物模型和患者样本确定，实际上不会发生交叉校正。相反，骨髓移植通过不同的机制帮助患者。

研究人员首先确定了哪些细胞参与了克拉伯病以及通过何种机制。他们发现髓磷脂形成细胞或雪旺细胞和巨噬细胞都需要 GALC 酶，而这种酶在 Krabbe 患者中由于基因突变而缺失。

雪旺细胞需要 GALC 来防止形成一种叫做精神病的有脂质，这种脂质会导致髓磷脂破坏和神经元损伤。巨噬细胞需要 GALC 来帮助降解由疾病产生的髓鞘碎片。

研究表明，造血干细胞移植不是通过交叉校正起作用，而是通过为健康的巨噬细胞提供 GALC。

根据 Feltri 的说法，数据表明，改进交叉校正将是使骨髓移植和其他实验疗法(如基因疗法)更有效的一种方法。